국내 1세대 바이오벤처 제넥신이 차세대 표적단백질분해(TPD) 기술인 ‘바이오프로탁’을 새 성장축으로 삼고 글로벌 기술수출에 속도를 낸다. 지속형 항체 융합 플랫폼(hyFc)과 DNA 백신 제조 기술을 개발해 온 제넥신은 연구개발(R&D) 역량을 바이오프로탁에 집중하며 사업 구조를 재편하고 있다.
최재현(사진) 제넥신 대표는 16일 서울 강서구 제넥신 본사에서 서울경제신문과 만나 “늦어도 2027년까지 후보물질 ‘GX-BP1’이나 ‘GX-BP2’의 기술수출 또는 공동연구 등 글로벌 파트너십을 체결하는 것이 단기 목표”라며 “장기적으로는 바이오프로탁 분야의 글로벌 리더가 되겠다”고 포부를 밝혔다.
제넥신의 독자 기술인 바이오프로탁은 질병을 일으키는 세포 내 단백질을 선택적으로 제거하는 플랫폼이다. 저분자 화합물에 기반한 기존 프로탁이 분해할 수 있는 세포 내 단백질은 약 6.8%에 그치지만 바이오프로탁은 이론상 모든 세포 내 단백질까지 표적을 넓힐 수 있는 차별점을 갖추고 있다.
현재 바이오프로탁 기반 파이프라인 중 개발 속도가 가장 빠른 GX-BP1은 기존 프로탁으로 분해하기 어려운 암 유발 전사인자 ‘SOX2’를 겨냥한다. 첫 적응증은 폐편평세포암이지만 회사는 향후 전체 비소세포폐암으로 적응증을 넓히고 표준 치료제와 병용해 약물의 내성·재발·전이를 억제하는 것을 목표로 내세웠다. 제넥신은 ‘미국암연구학회(AACR) 2026’에서 GX-BP1의 효능과 약동학, 안전성 등 전임상 데이터를 공개한 바 있으며, 오는 9월 서울에서 열리는 세계폐암학회에서 연구 결과를 구두 발표할 예정이다.
최 대표는 “GX-BP1의 전임상 결과를 통해 글로벌 제약사가 걱정하는 독성 이슈를 어느정도 해소했다”며 “데이터 결과상 좋은 피드백을 받았기 때문에 기술수출 가능성도 그만큼 높아졌다고 생각한다”고 강조했다.
아토피 피부염 치료제로 개발 중인 GX-BP2는 세포의 성장과 면역 반응을 조절하는 ‘STAT3’ 단백질을 분해한다. 최 대표는 “두 번의 동물실험에서 사노피의 ‘듀피젠트’보다 GX-BP2의 치료 효능이 더 뛰어난 것으로 나타났다”며 “기존 저분자 프로탁 대비 약 30배 높은 분해효율도 확인됐다”고 설명했다.
기술수출은 전임상 단계 계약과 사람 대상 개념검증(PoC) 이후 계약을 함께 추진하는 ‘투트랙’ 방식으로 진행할 예정이다. 글로벌 제약사들이 신규 플랫폼에 요구하는 데이터 수준이 높아진 만큼 협상을 이어가면서 연구자 주도 임상을 통해 2027년 상반기 안전성 데이터, 2028년 초기 효능 데이터를 확보할 계획이다. 다만 조건이 맞으면 사람 대상 데이터 확보 전에도 계약에 나설 방침이다. 최 대표는 “기술수출은 타이밍과 가치 사이의 균형”이라며 “추가 데이터를 확보하면 시점이 늦어지더라도 파이프라인의 계약 가치를 높일 수 있다”고 강조했다.
한편 제넥신은 세계 최대 바이오 산업 행사인 ‘바이오 USA’에서 약 30개 기업과 파트너링 미팅을 진행했다. 이 가운데 20여 곳과는 지난해부터 GX-BP1과 GX-BP2의 연구개발 현황을 공유하며 소통을 이어왔다. 단일 파이프라인 기술수출뿐 아니라 바이오프로탁을 활용한 신규 표적 공동연구도 논의 중이다. 첫 계약으로 플랫폼을 검증한 뒤 후속 파이프라인의 연속적인 기술수출로 연결한다는 구상이다.