제넥신, AACR 2026에서 SOX2 표적 bioPROTAC 연구 성과 발표
▶ 폐편평세포암에서 항암효능 확인… 병용치료로 기존 표준치료제 내성 극복 가능성 제시 ▶ 동물실험 통해 mRNA 기반 bioPROTAC과 폐 전달 LNP 기술 입증
[2026-03-18] 제넥신(대표이사 홍성준, 최재현, 095700)은 오는 4월 17일부터 22일까지 미국 샌디에이고에서 개최되는 미국암연구학회(AACR 2026)에서 SOX2 단백질을 표적해 제거하는 bioPROTAC 기반 first-in-class 항암제 GX-BP1의 연구 결과를 포스터 발표할 예정이라고 밝혔다. 이번에 공개된 초록에 따르면 제넥신은 폐편평세포암(LUSC) 모델에서 GX-BP1의 항암 효능을 확인했으며, 기존 표준치료제와의 병용을 통해 항암제 내성을 극복할 수 있는 가능성을 제시했다. 또한 mRNA로 코딩된 bioPROTAC 물질을 폐 조직 세포까지 전달할 수 있는 LNP(지질나노입자) 기술을 동물실험을 통해 입증했다는 점에서도 주목된다. 이는 지금까지 mRNA-LNP 치료제의 주요 한계로 지적되어온 간 중심 전달 및 독성 문제를 넘어, mRNA를 원하는 장기까지 전달할 수 있는 가능성을 보여준 결과로 bioPROTAC 플랫폼 확장 가능성을 확인한 것으로 평가된다. GX-BP1이 타겟하는 SOX2 단백질은 암세포의 생존, 전이, 암 줄기세포 특성 및 약물 내성에 관여하는 전사인자로 다양한 고형암에서 과 발현되는 것으로 알려져 있다. 특히 폐편평세포암 환자의 약 40%에서 SOX2 유전자 증폭이 보고되지만 전사인자의 특성상 기존 약물로 직접 제거하기 어려운 대표적인 표적으로 여겨져 왔다. 제넥신은 고유의 bioPROTAC 플랫폼 기술을 통해 SOX2에 특이적으로 결합하는 나노바디와 엔지니어링된 E3 리가아제를 결합한 구조의 후보물질 GX-BP1을 개발했다. 이 기술은 질병유발 단백질을 선택적으로 분해하는 차세대 표적단백질분해(TPD) 기전이다. 연구 결과 GX-BP1은 폐편평세포암 동물 모델에서 SOX2 단백질을 효과적으로 분해하며 유의한 항종양 효과를 나타냈다. 이는 현재 표적치료 옵션이 제한적인 폐편평세포암 환자들에게 새로운 치료 전략이 될 수 있음을 시사한다. 또한 제넥신은 기존 표준치료제에 대한 내성을 극복할 수 있는 새로운 병용 치료 전략 가능성도 제시했다. 항암 화학요법 내성을 가진 세포 모델에서 과발현된 SOX2를 제거하여 화학항암제와 병용 투여 시 항종양 효과가 크게 증가하는 시너지 효과를 확인하였으며, 특히 항암제 내성을 가진 환자유래종양(PDX) 모델에서도 병용 치료 시 종양 성장 억제 효과가 크게 향상되는 결과가 관찰되었다. 그 외에도, EGFR 저해제, KRAS 저해제, anti-PD1 항체 등 다수의 폐암 표준치료제들과 병용 투여 시 표준치료제 단독 치료 대비 항종양 효과가 유의하게 향상되는 결과가 확인돼 폐편평세포암뿐 아니라 폐암 전반으로의 적응증 확장 가능함을 확인하였다. 제넥신 최재현 R&D총괄 대표이사는 “이번 연구는 폐편평세포암에서 직접적인 항암 효능과 기존 표준치료제 내성을 극복할 수 있는 병용 치료 전략 가능성을 동시에 확인했다는 점에서 의미가 크다” 며 “특히 mRNA 기반 bioPROTAC을 폐까지 효율적으로 전달하며 안전성이 검증된 LNP 제형을 확보한 것은 향후 다양한 폐 질환으로 확장 가능성을 확인한 중요한 성과” 라고 말했다. 이어 “GX-BP1의 in vivo 효능뿐 아니라, 약물동력학, 체내분포, 독성 시험 결과등 주요 전임상 시험들의 결과를 최근 확보함으로써 GX-BP1의 글로벌 기술수출을 위한 한 단계 전진을 이룰 수 있었다. 제넥신은 bioPROTAC 플랫폼을 기반으로 글로벌 연구 협력과 기술수출을 위한 파트너십을 적극적으로 확대해 나갈 계획”이라고 밝혔다. 이번 연구 결과는 4/9~10일 서울에서 열리는 제4회 2026년 아시아 세포·유전자 치료제 컨퍼런스 (CGT Innovation & Access Congress Asia 2026)에 초청받아 구두 발표 예정이며, 4/17~22일 AACR Annual Meeting 2026에서 포스터 발표될 예정이다. # # # |